La Comisión Europea garantiza la autorización de comercialización de Kanuma™(sebelipase alfa) para el tratamiento de pacientes con deficiencia de la enzima lisosomal lipasa ácida (deficiencia de LAL) de todas las edades

– Kanuma es el primer tratamiento autorizado en Europa para pacientes
con deficiencia de LAL, un trastorno metabólico ultrarraro que
representa una amenaza para la vida –

CHESHIRE, Connecticut–(BUSINESS WIRE)–Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALXN) ha anunciado hoy que la
Comisión Europea ha autorizado el uso de Kanuma (sebelipase
alfa) para terapia de reemplazo enzimático (ERT) a largo plazo en
pacientes de todas las edades con deficiencia de la enzima lisosomal
lipasa ácida (deficiencia de LAL). Kanuma, una innovadora terapia de
reemplazo enzimático, es el primer tratamiento aprobado en Europa para
pacientes con deficiencia de LAL, una enfermedad genética, progresiva,
metabólica, ultrarrara por la cual los pacientes sufren fallos
multiorgánicos y muerte prematura.
Alexion está iniciando los
procesos de reembolso con las autoridades sanitarias de los principales
países europeos y espera estar disponible para los pacientes alemanes a
principios del cuarto trimestre de 2015 y para el resto en 2016.

«La aprobación de hoy es un gran logro para los pacientes con
deficiencia de LAL, una enfermedad grave que puede tener consecuencias
devastadoras en pacientes de todas las edades», ha afirmado Vassili
Valayannopoulos, M.D., Ph.D., investigador de los estudios pivotales de
Kanuma en el Hôpital Necker-Enfants Malades y el IMAGINE Institute de
París. «En los estudios clínicos, el 67% de los niños tratados con
Kanuma han sobrevivido más de 12 meses, mientras que sin el tratamiento,
habrían tenido un desenlace fatal con casi total seguridad. Kanuma
también ha reducido los marcadores de lesiones hepáticas y acumulación
de lípidos en pacientes pediátricos y adultos, complicaciones que pueden
ser graves y potencialmente mortales».

La deficiencia de LAL es una enfermedad metabólica genética , crónica
y progresiva por la cual niños y adultos sufren fallos multiorgánicos y
muerte prematura. Se considera una enfermedad ultrarrara, como se
definen las enfermedades que afectan a menos de 20 pacientes por millón
de habitantes.
1 Los pacientes con deficiencia de LAL
a menudo experimentan una rápida aparición de síntomas potencialmente
mortales de la enfermedad, y al igual que ocurre con otras enfermedades
hepáticas, muchos de ellos no sufren ningún síntoma hasta la aparición
de consecuencias graves. La deficiencia de LAL es causada por mutaciones
genéticas que resultan en una marcada bajada o pérdida de la actividad
de la enzima LAL en los lisosomas en varios tejidos orgánicos que lleva
a una subida crónica del colesterol esterificado y los triglicéridos en
el hígado, las paredes de los vasos sanguíneos y otros tejidos
.2,3

«Nos alegra mucho que la Comisión Europea haya aprobado Kanuma para
pacientes de todas las edades con deficiencia de LAL porque nos permite
atender las necesidades de niños y adultos europeos con el primer
tratamiento aprobado para esta grave enfermedad ultrarrara que puede
causar la muerte», ha declarado David Hallal, CEO de Alexion. «Sin
terapia, los pacientes de esta enfermedad se enfrentan a morbilidades
devastadoras que incluyen fallos hepáticos y muerte prematura. Alexion
tramitará con diligencia los reembolsos a las autoridades de cada país
para que se pueda administrar este tratamiento vital a los pacientes lo
antes posible».

Kanuma es una innovadora terapia de reemplazo enzimático destinada a
atajar las causas subyacentes de la deficiencia de LAL. La aprobación de
Kanuma se extiende a los 28 países miembros de la Unión Europea, así
como a Islandia, Noruega y Liechtenstein y ha sido concedida bajo  un
procedimiento acelerado de evaluación. La decisión se basa en la opinión
positiva expresada por el
Comité de Medicamentos de Uso Humano (CMH)
en junio de 2015. Además, la Administración de Alimentos y medicamentos
de EE. UU. (FDA) designó Kanuma como terapia avanzada para la
deficiencia de LAL presente en niños y aceptó la solicitud de
autorización de producto biológico para revisión prioritaria.

Datos clínicos

La aprobación de Kanuma en la UE se ha basado en los datos de dos
estudios clínicos y un estudio abierto de extensión de apoyo que incluyó
pacientes infantiles, pediátricos y adultos con deficiencia de LAL. Los
resultados del estudio demostraron que el 67% de pacientes infantiles (6
de 9) con deficiencia de LAL (que presentaban una progresión rápida de
la enfermedad en los primeros seis meses de vida) que fueron tratados
con Kanuma sobrevivieron más de 12 meses, comparado con 0 de 21
pacientes de un cohorte histórico que no recibieron tratamiento. Los
pacientes infantiles tratados con Kanuma también mejoraron sus
parámetros hepáticos, incluidos ALT y AST, y ganaron peso en las
primeras semanas de tratamiento. El tratamiento con Kanuma en pacientes
pediátricos y adultos con deficiencia de LAL resultó en la normalización
de ALT y en una mejora de los parámetros de lípidos, incluidos LDL-c y
HDL-c, así como en una reducción del contenido de grasa en el hígado y
otros marcadores de daños hepáticos comparados con el placebo. En
pacientes que recibieron Kanuma durante el periodo doble ciego y
entraron a continuación en el periodo abierto de extensión, se
mantuvieron las reducciones de nivel de de ALT y se vieron mejoras de
LDL-c y HDL-c.

La reacción adversa más grave experimentada por un 3% de pacientes en
los ensayos clínicos fueron señales y síntomas consistentes con
anafilaxia. Las señales y síntomas incluían molestias en el pecho,
inyección conjuntival, disnea, erupciones generalizadas con picores,
hiperemia, edema moderado en los párpados, rinorrea, dificultades
respiratorias graves, taquicardias, taquipnea y urticaria.

Acerca de la deficiencia de la enzima lisosomal lipasa ácida
(deficiencia de LAL)

La deficiencia de LAL es una enfermedad metabólica ultrarrara, genética,
crónica y progresiva asociada con morbilidades devastadoras y muerte
prematura. En pacientes con deficiencia de LAL, las mutaciones genéticas
resultan en un descenso de la actividad de la enzima LAL. Esto conduce a
marcadas acumulaciones de colesterol esterificado y triglicéridos en
órganos vitales, vasos sanguíneos y otros tejidos, lo que resulta en
fallos progresivos y multiorgánicos que incluyen fibrosis, cirrosis,
fallos hepáticos, arterioesclerosis acelerada, enfermedades
cardiovasculares y otras consecuencias devastadoras.
2,3

Esta enfermedad afecta a pacientes de todas las edades con
manifestaciones desde la infancia a la edad adulta que pueden resultar
en complicaciones clínicas súbitas e impredecibles. Los niños
experimentan fallos de crecimiento, fibrosis hepática y cirrosis y
mueren a una media de edad de 3,7 meses. 4 En un estudio de
observación, aproximadamente el 50% de los niños y adultos con
deficiencia de LAL la enfermedad evolucionó a fibrosis, cirrosis o
trasplante de hígado en 3 años. 5 La media de edad de
aparición de la enfermedad es de 5,8 años y puede ser diagnosticada con
un simple análisis de sangre. 6,7

Acerca de Kanuma (sebelipase alfa)

Kanuma™ (sebelipase alfa) es una innovadora terapia de reemplazo
enzimático destinada a atajar las causas subyacentes de la deficiencia
de LAL que reduce la acumulación de sustrato en los lisosomas de las
células del cuerpo, incluido el hígado, para prevenir los fallos de
órganos vitales y la muerte prematura.

La FDA designó Kanuma como terapia avanzada para la deficiencia
de LAL presente en niños y aceptó la solicitud de autorización de
producto biológico para revisión prioritaria. Además, se ha enviado una
solicitud de nuevo fármaco al Ministerio de Sanidad, Trabajo y Bienestar
japonés.

Información de seguridad importante

Se han detectado reacciones de hipersensibilidad, como anafilaxia, en
pacientes tratados con sebelipase alfa, por lo que deberá haber atención
médica disponible cuando se administre. Si se dan reacciones graves,
debe interrumpirse inmediatamente su administración e iniciar el
tratamiento médico adecuado. Debe extremarse la precaución al
readministrar el medicamento a pacientes que han experimentado
reacciones alérgicas previamente.

Las reacciones adversas más graves experimentadas por el 3% de los
pacientes de los estudios clínicos fueron señales y síntomas
consistentes con anafilaxia. Las señales y síntomas incluían molestias
en el pecho, inyección conjuntival, disnea, erupciones generalizadas con
picores, hiperemia, edema moderado en los párpados, rinorrea,
dificultades respiratorias graves, taquicardias, taquipnea y urticaria.

Acerca de Alexion

Alexion es una empresa farmacéutica global centrada en el desarrollo y
suministro de terapias capaces de transformar la vida de pacientes con
trastornos graves y raros. Alexion desarrolló y comercializa Soliris®
(eculizumab), el primer y único inhibidor de complemento autorizado para
tratar a pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) y
síndrome urémico hemolítico atípico (SHUa), dos trastornos ultrarraros
de grave peligro para la vida. Alexion también está estableciendo una
franquicia global principal de enfermedades raras metabólicas que
incluye Kanuma™ (sebelipase alfa) para pacientes con deficiencia de
lipasa ácida lisosomal (LAL-D),y Strensiq™ (asfotasa alfa) para
pacientes con hipofosfatasia (HF). Además, Alexion sigue afianzando su
cartera de productos relacionados con enfermedades raras en la industria
de la biotecnología con candidatos a productos altamente innovadores en
múltiples áreas terapéuticas.  Como líder mundial en inhibidores de
complemento, la empresa está consolidando y ampliando su cartera de
inhibidores de complemento a través de diversas plataformas, que
incluyen la evaluación de potenciales indicaciones para el empleo de
Soliris en otras enfermedades graves y ultrarraras.  Este comunicado de
prensa y más información sobre Alexion pueden encontrarse en: www.alexion.com.

Declaraciones referidas al futuro

Este comunicado de prensa contiene declaraciones referidas al futuro,
incluidas afirmaciones relacionadas con los potenciales beneficios
médicos de Kanuma™ (sebelipase alfa) para la deficiencia de la enzima
lisosomal lipasa ácida (deficiencia de LAL). Las declaraciones referidas
al futuro están sujetas a factores que podrían causar que los resultados
y planes de Alexion difieran de aquellos previstos, como, por ejemplo,
las decisiones de las autoridades normativas en relación con la
aprobación de comercialización o limitaciones materiales en la
comercialización de Kanuma para la deficiencia de LAL, retrasos en
organizar una capacidad satisfactoria de fabricación y establecer la
infraestructura comercial de Kanuma para la deficiencia de LAL, la
posibilidad de que los resultados de los ensayos clínicos no prevean los
resultados de seguridad y eficacia de Kanuma en poblaciones de pacientes
más amplias o diferentes, el riesgo de que los pagadores terceros
(incluidas agencias gubernamentales) no realicen el reembolso por el
consumo de Kanuma a unas tarifas aceptables o no lo hagan en absoluto,
el riesgo de que la estimación en relación con el número de pacientes
con Kanuma y las observaciones en relación con la historia natural de
pacientes con Kanuma sean imprecisas, y otros riesgos diferentes
establecidos oportunamente en las presentaciones de Alexion ante la SEC,
incluidos, entre otros, los riesgos analizados en el informe trimestral
de Alexion en el formulario 10-Q para el periodo finalizado el 30 de
junio de 2015. Alexion no tiene intención de actualizar ninguna de estas
declaraciones referidas al futuro para reflejar eventos o circunstancias
posteriores a esta fecha, excepto cuando la ley así lo obligue.

Referencias
1.  

REGLAMENTO (UE) N.º 536/2014 DEL PARLAMENTO EUROPEO Y DEL CONSEJO
de 16 de abril de 2014 sobre los ensayos clínicos de medicamentos
de uso humano, y por el que se deroga la Directiva 2001/20/CE.

http://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/PDF/?uri=CELEX:32014R0536&qid=1421232837997&from=EN

2. Bernstein DL, et al. Chloesteryl ester storage disease: review of
the findings in 135 reported patients with an underdiagnosed
disease. J Hepatol. 2013;58:1230-43. doi:10.1016/j.jhep.2013.02.014.
3. Reiner Z, et al. Lysosomal acid lipase deficiency – an
under-recognized cause of dyslipidemia and liver dysfunction.
Atherosclerosis. 2014;235:21-30.
doi:10.1016/j.atherosclerosis.2014.04.003.
4. Jones S et al. Severe and rapid disease course in the natural
history of infants with lysosomal acid lipase deficiency. Mol Genet
Metab. 2014 Feb;111(2):S57-58.
5. Data on file, Alexion.
6. Burton et al. Clinical Features of Lysosomal Acid Lipase Deficiency
– a Longitudinal Assessment of 48 Children and Adults. J Pediatr
Gastroenterol Nutr. 2015 August 6. doi: 10.1097/MPG.0000000000000935
7. Hamilton J, et al. A new method for the measurement of lysosomal
acid lipase in dried blood spots using the inhibitor Lalistat 2.
Clin Chim Acta. 2012;413:1207-10. doi:10.1016/j.cca.2012.03.019.

El comunicado en el idioma original, es la versión oficial y autorizada
del mismo. La traducción es solamente un medio de ayuda y deberá
ser comparada con el texto en idioma original, que es la única versión
del texto que tendrá validez legal.

Contacts

Contacto:
For Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Media
Stephanie
Fagan, 203-271-8223
Senior Vice President, Corporate Communications
or
Kim
Diamond, 203-439-9600
Executive Director, Corporate Communications
or
Investors
Elena
Ridloff, CFA, 203-699-7722
Executive Director, Investor Relations

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